Tekst: Wygeya Balarajah
Den revolusjonerende oppdagelsen
CRISPR er et system som først ble oppdaget hos bakterier for å beskytte seg mot virus. Alle organismer, slik som et virus, består av et arvemateriale; DNA. Når viruset trenger seg inn på en bakterie, vil RNA (bittesmå molekyler i cellen som kan regulere hvilke gener som skal være aktive) fungere som en immunforsvarsmekanisme. Ved hjelp av proteinet Cas9, kan RNA-en klippe vekk en spesifikk DNA-sekvens fra viruset og lime dette inn i bakteriens DNA. Neste gang viruset prøver å invadere, vil bakterien klare å gjenkjenne og ødelegge det.
Grunnet denne egenskapen kan CRISPR brukes til for eksempel å fjerne den sure smaken som kommer av naturlig yoghurt. Dette var fokuset biologene som oppdaget dette «nye» konseptet, ville bruke det til.
Men Zhang hadde større ideer. Hva om man kunne bruke dette systemet hos mennesker? Hva om man kunne endre en liten del av det unike DNA-et ditt for å gjøre deg sterkere eller bedre forberedt til å håndtere sykdommer?
To år hadde gått siden Zhang hørte om CRISPR, og sammen med sitt team hadde han endelig publisert en artikkel. Artikkelen anses for å være revolusjonerende. Zhang klarte å sette inn CRISPR-Cas9 systemet hos cellene til mus, et dyr som består av et liknende DNA som mennesker. Dette var starten på den moderne genterapiens historie.
Hva er genterapi, og hvorfor er det viktig?
DNA-et vårt består av små biter kalt for gener. Genene bestemmer hvordan din hårfarge og hudfarge blir. De kan også bestemme om de mindre synlige egenskapene ved deg, slik som om du er mer utsatt for visse typer sykdommer. I mange tilfeller oppstår slike sykdommer på grunn av at oppskriften til ett eller flere gener ikke består av de samme ingrediensene som hos andre mennesker. Dersom genene har en viktig oppgave i kroppen, kan dette ha store konsekvenser.
Hvordan skal man kurere noe som allerede har blitt bestemt før du har blitt til et foster? En måte er å endre DNA-sekvensen som koder for et bestemt gen, og dermed få det til å virke slik det skal. Alternativt kan man endre sekvensen slik at genet ikke virker aktivt. Disse måtene å redigere eller endre genene på, utgjør fenomenet som er kjent som genterapi. Zhangs bevis på å kunne bruke CRISPR-Cas9 systemet hos mennesker, åpnet opp en helt ny måte å forske på gener. Slik resulterte Zhengs forskning i bedre forståelse av sykdommer forårsaket av gendefekter.
Utfordrende prosess
Om genterapi er så fantastisk, hvorfor har forskerne ennå ikke klart å kurere alle typer kreft som oppstår av gendefekter, selv 10 år etter at CRISPR-Cas9 systemet hos mennesker ble introdusert til verden?
Mye ny forskning har blitt gjort ved bruk av CRISPR-Cas9, men noen utfordringer gjenstår. Prosessen i seg selv kan være tidkrevende og kostbar, men det er også etiske dilemmaer.
Din genetiske kode er en kombinasjon av dine foreldres gener. Det vil si at genene som endres på deg også vil føre til en endring i det samme genet hos dine barn og barnebarn. Dette kan føre til effekter som man ikke er forberedt på. For eksempel kan det at man bytter om genet til en celle, føre til endringer hos andre friske celler i nærheten.
Et annet spørsmål er hvor lett tilgjengelig genterapi skal være. Allerede i dag kan man bestille et CRISPR-Cas9-kit på Amazon og eksperimentere med sine gener. Dette åpner muligheten til at du kan bli den neste Flash eller Captain America uten å trenge å gå ut av huset! Dette er kanskje et overdrevent eksempel, men så fort som dagens teknologi utvikler seg, kan man ikke utelate at det er en viss sannsynlighet for det. Zhang sin historiske oppdagelse kan altså åpne opp muligheten for at du møter på et supermenneske i fremtiden.
Wygeya Balarajah har en Master i genetikk og utviklingsbiologi ved UiO.